Place de l’efgartigimod dans le traitement de la myasthénie grave réfractaire
Série actualités diagnostiques et thérapeutiques
INAMI: 0.50CP
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Place de l’efgartigimod dans le traitement de la myasthénie grave réfractaire
Introduction : Les biothérapies qui ciblent les molécules du
système immunitaire impliqués dans la pathogénèse de la
myasthénie grave représentent une stratégie thérapeutique
très prometteuse pour les patients présentant une maladie
réfractaire. Actuellement, en Belgique parmi les traitements
de troisième ligne disponibles figurent les inhibiteurs du
complément C5 (comme l’éculizumab et le zilucoplan) et
les inhibiteurs du récepteur Fc néonatal (FcRn) (comme
l’efgartigimod). Cet article se focalise sur l’efgartigimod,
en analysant son mode d’action, les résultats des études
d’efficacité et de tolérance et des données de vie réelle.
Matériel et méthodes : Une recherche sur Pubmed a été
effectuée pour trouver des revues systématiques, des études
de cohortes prospectives et des essais contrôlés randomisés
portant sur des patients atteints de myasthénie généralisée
traités par efgartigimod.
Résultats : L’essai de phase III randomisé contre placebo
ADAPT a montré que l’efgartigimod est bien toléré et efficace
chez les personnes atteintes de myasthénie généralisée à
anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine.
Conclusion : L’inhibiteur du récepteur Fc néonatal,
efgartigimod, est une option thérapeutique de troisième ligne
pour le traitement en add-on de la myasthénie réfractaire. Le
choix du traitement se discute au cas par cas en fonction du
type de myasthénie et des comorbidités présentées par le
patient.
EN
The role of efgartigimod in the treatment of refractory myasthenia gravis
Introduction: Biotherapies that target the immune system
molecules involved in the pathogenesis of myasthenia
gravis represent a very promising therapeutic strategy for
patients with refractory disease. Third-line treatments
currently available in Belgium include complement C5
inhibitors (such as eculizumab and zilucoplan) and neonatal
Fc receptor (FcRn) inhibitors (such as efgartigimod). This
article focuses on efgartigimod, analyzing its mode of
action, the results of efficacy and safety studies, and reallife
data.
Materials and et Methods: We searched Pubmed for
systematic reviews, prospective cohort studies and
randomised controlled trials of patients with generalized
myasthenia gravis treated with efgartigimod.
Results: The phase III randomised placebo controlled
ADAPT trial showed that efgartigimod is well tolerated and
effective in people with generalized myasthenia gravis with
anti-acetylcholine receptor antibodies.
Conclusions: The neonatal Fc receptor inhibitor,
efgartigimod, is a third-line treatment option for refractory
myasthenia gravis. The choice of treatment is discussed on
a case-by-case basis, depending on the type of myasthenia
and the patient’s comorbidities.